“摩天岭”,多指高耸入云,峭壁悬崖。对一名心怀梦想的药学家来说,他极力想要攀登的“摩天岭”,莫过于“原研药”,即原创性新药。
中国是仿制药大国,加入WTO之后才开始重视原研药——一款原研药,常常要花费十数年之功、投入数亿美元之巨,才可能守得云开见月明。世界范围内,基本只有大型跨国制药企业才敢、才能研制。
而河南药学家、郑州大学副校长常俊标,在这条险要崎岖之路上,已经埋头苦行了23年。
从国内到国外再到国内,8300多个日日夜夜的孜孜以求,他和他的团队捧出了四种具有自主知识产权的原研药——治疗艾滋病、脑梗、肝癌和丙肝的药。
这,不仅是河南原研药的“摩天岭”,在全国也极其罕见。
一场生与死的拉锯战
“现在进口药太贵了,很多患者吃不起。”——肿瘤医生陈小兵
4月26日凌晨,我国著名诗人汪国真因肝癌医治无效去世。
此前的4月21日,正在河南省肿瘤医院上班的陈小兵听到一个噩耗:他那个患肝癌的同学去世了。
“才40岁出头。”作为一名肿瘤内科专家,陈小兵并不是头一次听闻死讯,不过,每一次听到类似消息时,他心头都会颤抖一下。
“治疗肝癌的药很少,要么效果差、毒性高,要么就是价格非常高昂,有一种进口药效果不错,但一个月五万元,没有几个家庭能吃得起。”陈小兵说。
事实上,在众多进口药中,这种药并非“一枝独高”。
今年年初,曾经轰动全国的“国外抗癌药代购第一人”案,其案件的核心也是高昂的进口药——格列卫。
“没有格列卫,我可能活不到现在,但用到这种进口药,实在太难了。”今年3月,重获自由的案件当事人陆勇在接受大河报记者采访时感叹。
这种挣扎几乎在每个重病患者身上,都或多或少地呈现。
陈小兵把它形容为:生与死的拉锯战。但不幸的是,很多时候,这场拉锯战中,输的是人,“现在进口药太贵了,很多患者吃不起”。
对于这种困境,河南省药学家、郑州大学副校长常俊标看得十分清晰。
“因为是原研药,所以投入高,成本大,再加上是进口药,附加的成本则要更高。”对于这种现状,常俊标认为,真正要降低药价,还是要靠我们,没有第二选择。
有数据显示,国外研发一种新药,平均周期10年以上,投资10亿美元以上,而在中国医药行业中,原研药只占5%左右,剩下的95%左右则为仿制药。
“我们正在做动物试验的抗肝癌药一旦上市,可以替代现有的进口药品。相较而言,现有进口药品的价格是新药的数十倍。”此外,更令常俊标及其团队欣慰的是,他们的抗肝癌药药效更好,因为具有——靶向性。
让药价降下来,才会使更多患者在治疗过程中得到实惠。
靶向药物,可以选择性攻击病灶
可以对癌细胞实行精准打击,对正常细胞损害较小,这就是靶向性——常俊标
在他的实验室内,常俊标继续讲:目前很多药物的最大困境在于,进入体内后,它分不清好坏,好细胞和坏细胞一起杀。
经过反复试验和研究,他和他的团队惊喜地发现,他们发明的肝癌新药氨基磷酸酯-5-氟尿苷能够对癌细胞实行精准的射击,而对正常细胞损害较小,这就是所谓的靶向性。
为什么?
这是因为他们在肝脏细胞内找到了一个“密码”,这个密码就是酶——P450-1B1。已有研究证实,P450-1B1在正常人细胞中是低表达,在肝癌细胞中则是高表达。而这为氨基磷酸酯-5-氟尿苷选择性地杀灭肝癌细胞提供了便利。
担心记者听不明白,常俊标又做了一个形象的比喻。
这个药好比是一个小车载着货物,进入好细胞时,由于P450-1B1这个酶是低表达,药物不起作用,也就是说,车上的货物就卸载不下来,然后会整体退出细胞。而进入癌细胞时,P450-1B1这个酶是高表达,此时,这个酶好比是一个工人,它会把货物卸下来,然后卸空的小车退出细胞,进入体外循环排出体外。
目前,实验室已经完成了该药的药效学、动物急毒、亚急毒试验,正准备做动物长毒试验。
常俊标预计,如果一切顺利,这个药明后年将可进入临床。
让常俊标及其团队满意的是,在已有的研究过程中,人们发现这个P450-1B1在很多癌细胞中都是高表达,那么这预示着,今后,他可以利用这个“靶向性”,向乳腺癌、前列腺癌、肠癌、胃癌等进军,“现在正在研制的丙肝药也是一种靶向性药物,和肝癌药类似”。